Agência regulatória dos EUA (FDA) aprova o registro ROCTAVIAN™ (valoctocogeno roxaparvoveque) da BioMarin, a primeira e única terapia genética para adultos com hemofilia A grave

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ROCTAVIAN é um tratamento de dose única disponível para adultos com hemofilia A grave para controlar sangramentos A aprovação da ROCTAVIAN foi baseada nos resultados de durabilidade, eficácia e segurança do maior e mais longo estudo de Fase 3 para uma terapia genética para hemofilia A…